国内首个CRISPR基因编辑临床获受理 产业转化提速(股)

  27日,博雅辑因宣布,国家药监局药品审评中心已受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01,即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请,这也是国内首个获得受理的CRISPR基因编辑疗法临床试验申请。

  自2013年以来,基因编辑领域持续火热。近日,国外两位女性科学家发现了基因技术中的超级工具CRISPR/Cas9基因剪刀,一举获得2020年诺贝尔化学奖,基因编辑技术再次走入人们视线。据梳理,仅在过去的一年半中,就至少有11项基因编辑研发项目在美国、欧盟进入临床开发阶段,其中有6项基于CRISPR基因编辑系统。而国内的基因编辑产业也已经开始呈现加速发展势头。

  相关上市公司:

  新开源(行情300109,诊股):外泌体、表观遗传学、干细胞研究工具、CRISPR-Cas9 基因编辑工具等产品满足了前沿的新型疾病研究方向需要,因此形成了强大的产品组合优势;

  昭衍新药(行情603127,诊股):正在致力于打造领先的、高效的、稳定的实验动物遗传资源及基因工程技术平台,主要从事用于新药研发的动物疾病模型创建,利用基因编辑技术,开展用于新药研发的基因编辑模式动物定制服务,并进行规模化繁育。

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